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INFORM - N. 175 - 19 settembre 2003

Malattie rare, la Toscana sperimenterà un farmaco per salvare una sedicenne. Firmato un protocollo d’intesa con un’azienda americana

FIRENZE - La glicogenosi di tipo II è una delle malattie rare che esistono al mondo: colpisce la muscolatura e se precoce può portare a dilatazione cardiaca, problemi al sistema nervoso e conseguenze anche letali. Proprio i tanti modi in cui può presentarsi hanno reso difficile trovare finora una cura.

La Regione Toscana firmerà un protocollo d’intesa con un’importante azienda farmaceutica americana per la sperimentazione, in collaborazione con il Ministero della Salute, di un nuovo farmaco che potrebbe salvare una ragazzina sedicenne del Valdarno affetta dalla malattia da quattro anni. Costo per la Regione: circa 500 mila euro, come contributo alle spese di ricerca ma anche incentivo allo sviluppo di ulteriori farmaci innovativi per altre malattie rare. Il testo del protocollo d’intesa con l’azienda farmaceutica è già stato definito, la firma a giorni. Ad ottobre arriverà invece il farmaco.

"Sono decisamente contento per l’accordo raggiunto - commenta il presidente della Toscana, Claudio Martini - La sanità pubblica deve garantire a tutti i cittadini ogni mezzo che la scienza mette a disposizione, e deve tentare di farlo anche quando quel rimedio può aiutare e restituire fiducia a una persona sola. Ciò è importante anche perché seguendo filoni come questo si induce la ricerca ad andare in settori dove il mercato non la porta. Il farmaco che adesso sperimenteremo potrebbe diventare una cura certa per tanti casi futuri".

Oltre alla ragazza toscana, che mesi fa aveva scritto al ministro Sirchia chiedendo lo stesso trattamento concesso ad una coetanea di Napoli, la sperimentazione, che durerà un anno, riguarderà anche un paziente pugliese. Si tratta dei primi due casi al mondo in età adolescenziale che saranno trattati con questa nuova medicina. La sperimentazione finora aveva riguardato solo bambini piccoli. (wf-Inform)


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